Подпишитесь на нашу ежедневную рассылку с новыми материалами

Офтоп


Американским молекулярным биологам впервые удалось успешно "отключить" лишнюю 21 хромосому в культуре клеток людей, страдавших синдромом Дауна, что позволяет надеяться на возможность нейтрализации этого генетического дефекта, говорится в статье, опубликованной в журнале Nature.

"В последние 10 лет мы далеко продвинулись в деле лечения болезней, вызываемых поломкой в одном гене. С другой стороны, корректировка работы сотен генов внутри целой хромосомы считалась некой фантазией, выходящей за грани реальности. Мы надеемся, что наш эксперимент откроет дорогу для изучения синдрома Дауна сегодня и "хромосомной терапии" в будущем"
, - заявила Джеанна Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере (США).
 
Лоуренс и ее коллеги смогли подавить работу "лишних" генов на третьей копии 21 хромосомы, присутствующей в клетках людей с синдромом Дауна, используя особый ген XIST.

Как объясняют биологи, данный участок ДНК используется организмом женщин и самок животных для подавления работы второй копии "женской" Х-хромосомы в их геноме. Ученые предположили, что XIST можно модифицировать таким образом, что он будет препятствовать "считыванию" генов с лишней 21 хромосомы.
 
Главное препятствие на пути использования XIST не по "назначению" - большие размеры гена, усложняющие его "вставку" в другие хромосомы человека. Авторы статьи решили эту проблему, проанализировав структуру 21 хромосомы и обнаружив в ней достаточно длинный участок "мусорной" ДНК, который можно удалить без потерь других генов.

Обнаружив этот участок, ученые попытались реализовать свою идею на практике, вставив этот ген в 21 хромосомы в геномы "перепрограммированных" стволовых клеток, полученных от донора с синдромом Дауна. По словам биологов, XIST успешно вставился и подавил работу генов на третьей копии хромосомы.

Устойчивость этого эффекта, а также отсутствие видимых побочных эффектов позволяют надеяться на разработку терапии для лечения синдрома Дауна, заключают биологи.
Нужные услуги в нужный момент
{banner_819}{banner_825}
-25%
-42%
-50%
-20%
-12%
-20%
-90%
-70%
-20%